В 2024 году мировая медицина сделала важный шаг вперед, продемонстрировав множество прорывных открытий и достижений, способных изменить подходы к лечению и профилактике серьезных заболеваний. В условиях растущей заболеваемости раком и ВИЧ, а также необходимости эффективного контроля психических расстройств, ученые и исследователи по всему миру прилагают значительные усилия для создания новых терапевтических решений.
Одним из наиболее заметных достижений стало успешное испытание генной терапии, направленной на восстановление слуха у детей с врожденными нарушениями. Эта терапия открывает новые горизонты для пациентов, позволяя им не только улучшить качество жизни, но и интегрироваться в общество.
Исследователи из Шанхая и США провели первое в мире клиническое испытание генной терапии для восстановления слуха у детей с мутацией гена OTOF, вызывающей аутосомную глухоту. Лечение продемонстрировало значительные улучшения у всех пяти участников.
Чжэн-И Чен, соавтор исследования отметил, что результаты показали улучшение слуховых способностей, включая локализацию источника звука и распознавание речи в шумной обстановке. Мутации в гене OTOF приводят к аутосомно-рецессивной глухоте 9 (DFNB9), нарушая образование отоферлина — белка, необходимого для передачи звуковых импульсов в мозг. Для лечения функциональные копии гена OTOF доставляли во внутреннее ухо детей с помощью аденоассоциированного вируса (AAV). После минимально инвазивной операции пациенты наблюдались в течение нескольких недель. Все пять детей показали восстановление слуха на оба уха, улучшение понимания речи и определение местоположения источников звуков. У двух из них также развилась способность ценить музыку, что говорит о восстановлении более сложных слуховых функций.
Кроме того, в 2024 году наблюдался значительный прогресс в области пересадки органов, в частности с использованием органов животных. В марте этого года хирурги Массачусетской больницы общего профиля (MGH) провели первую в мире пересадку генетически моделированной свиной почки человеку. Операция длилась четыре часа, в ходе которой была соединена свиная почка с кровеносными сосудами 62-летнего Ричарда Слеймана, страдающего терминальной стадией почечной недостаточности.
Доктор Леонардо Риелла, медицинский директор по трансплантации почек в MGH, отметил, что трансплантация является лучшим вариантом лечения для пациентов с почечной недостаточностью, однако существует огромная нехватка органов. В США более 100 тысяч пациентов ждут пересадки почки, ежедневно более 17 человек умирают, не дождавшись операции. Использование органов животных может стать решением этой проблемы.
Хотя Ричард Слейман скончался в мае 2024 года, MGH не обнаружила доказательства, что это связано с трансплантацией. Операция дала важные ответы на вопросы о возможности использования животных органов для трансплантации, что может улучшить доступность лечения для пациентов, ожидающих новый орган. С тех пор проведено несколько подобных операций.
Также важным направлением является разработка новых методов профилактики и лечения психических расстройств. В частности, в сентябре FDA одобрило новый препарат для лечения шизофрении под названием Cobenfy, разработанный компанией Bristol Myers Squibb. Это важное событие, ведь подобные средства не появлялись на рынке с 1950-х годов.
На протяжении многих лет ученые создавали новые антипсихотики, но все они действовали по схожему принципу, влияя на нейромедиатор дофамин. Однако дофамин — не единственный нейромедиатор, связанный с развитием шизофрении, и воздействие только на этот механизм часто оказывается недостаточным для полноценного контроля симптомов.
Cobenfy — это первый препарат, который использует новый механизм действия, нацеливаясь на нейромедиатор ацетилхолин. В его состав входят два активных компонента: ксаномелин, который активирует ацетилхолиновые рецепторы в мозге, и троспия хлорида, который нейтрализует возможные побочные эффекты ксаномелина в других частях организма. В клинических испытаниях Cobenfy продемонстрировал значительное снижение симптомов шизофрении при минимальных серьезных побочных эффектах.
Это открытие может вдохновить ученых и фармацевтические компании на разработку новых лекарств, основанных на ацетилхолине, не только для лечения шизофрении, но и для борьбы с другими неврологическими расстройствами, такими как болезнь Альцгеймера.
Прорывом в онкологии прошлого года стала вакцина от рака. Эта новость вызвала надежду у миллионов людей, поскольку рак остается одной из самых распространенных и смертоносных болезней современности, затрагивая жизни людей независимо от их социального статуса. Несмотря на достижения медицины в борьбе с различными видами рака, особенно на ранних стадиях, общий уровень смертности от этого заболевания остается высоким. В связи с этим особенно актуально заявление Федерального медико-биологического агентства(ФМБА России) о завершении исследований персонифицированной вакцины от рака, которые предполагается закончить в 2025 году.
Персонифицированная вакцина работает по принципу обучения организма распознавать и уничтожать раковые клетки. Она предоставляет иммунной системе инструкцию о том, с кем именно необходимо бороться. Вакцина создается с учетом индивидуальных особенностей организма пациента, что делает ее максимально эффективной. Такой подход позволяет адаптировать лечение под каждого конкретного пациента, что значительно повышает шансы на успешное выздоровление. На текущий момент исследования, проводимые на животных, продемонстрировали положительные результаты в отношении вакцины при раке кишечника, кожи и мозга. Успехи в этой области также были отмечены зарубежными коллегами российских ученых, которые работают в аналогичном направлении. Вакцинация представляет собой новый подход к лечению рака, предлагая длительный эффект и возможность профилактики заболевания.
С появлением персонифицированных вакцин открываются новые горизонты в онкологии. Учитывая, что рак — это не одно заболевание, а группа различных патологий, индивидуализированный подход к вакцинации может стать ключом к более эффективному лечению. В будущем, возможно, вакцинация станет стандартной практикой в борьбе с раком, позволяя не только лечить, но и предотвращать развитие болезни у людей с высоким риском.
Еще одним из значительных достижений года стало новшество в области профилактики ВИЧ-инфекции. Исследователи из университета Эмори представили результаты клинических испытаний нового препарата «Ленакапавир», который значительно повышает эффективность профилактики ВИЧ-инфекции. Работа, поддержанная фармацевтической компанией Gilead Sciences, была опубликована в журнале New England Journal of Medicine. Препарат демонстрирует свою способность защищать даже уязвимые группы населения от вируса.
В испытаниях участвовали 3265 человек из различных стран, включая США, Южную Африку, Мексику, Бразилию и Таиланд. Участников случайным образом разделили на две группы: первая получала инъекции «Ленакапавира» каждые 26 недель, вторая — ежедневно принимала антиретровирусный препарат Truvada. Результаты показали, что из 2179 участников, использовавших «Ленакапавир», заразились двое (менее 1%). В группе, принимающей Truvada, инфицировались девять из 1086 (17%).
«Ленакапавир» действует как ингибитор, блокируя высвобождение генома вируса в клетку. Он препятствует разрушению капсида — белковой оболочки, защищающей генетический материал вируса. Результаты показывают, что препарат снижает риск заражения на 96% по сравнению с традиционными методами профилактики.
Ученые надеются, что «Ленакапавир» будет одобрен для коммерческого использования в 2025 году и станет частью доконтактной профилактики ВИЧ. Однако высокая стоимость годовой дозы, превышающая 40 тысяч долларов, представляет собой серьезную преграду для его доступности.
Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) атакует иммунную систему, делая человека уязвимым к инфекциям и некоторым видам рака. Полностью избавиться от ВИЧ почти невозможно, кроме редких случаев пересадки костного мозга. Без антиретровирусной терапии инфекция прогрессирует, приводя к СПИДу в течение 10-12 лет.
Согласно данным Всемирной организации здравоохранения к 2023 году СПИД стал причиной ухода из жизни около 40,4 миллиона человек. Примерно 39 миллионов людей во всем мире живут с ВИЧ, из которых 29,8 миллиона получают антиретровирусную терапию.
С учетом всех этих достижений 2024 год стал переломным в медицинской науке, открыв новые возможности для диагностики, лечения и профилактики заболеваний, что в конечном счете приводит к значительному улучшению здоровья населения и повышению качества жизни.
Подготовила Азиза Алимова, УзА